Прорыв в лечении: препарат из Подмосковья поможет при редком заболевании

Российская фармацевтическая компания «Р-Фарм», которая находится на территории подмосковного Пущино, заявила о важном событии в мире медицины. Как сообщили REGIONS в пресс-службе Министерства инвестиций, промышленности и науки Московской области,  Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало новое показание для инновационного препарата гофликицепт (торговое наименование – «Арцерикс»). Теперь лекарство официально разрешено применять у взрослых пациентов, страдающих семейной средиземноморской лихорадкой.

Семейная средиземноморская лихорадка (ССЛ) – это редкое генетическое заболевание из группы аутовоспалительных. Болезнь проявляется периодическими приступами высокой температуры, интенсивными болями в животе, грудной клетке и суставах. Без своевременного и адекватного лечения ССЛ может привести к тяжелому осложнению – амилоидозу, который в первую очередь поражает почки, приводя к их отказу, а также другие жизненно важные органы. Ключевая роль в механизме развития болезни отводится особому веществу – интерлейкину-1 (белку, который запускает воспалительные процессы в организме).

ССЛ считается наиболее распространенным наследственным аутовоспалительным заболеванием в мире. Хотя формально оно относится к орфанным (редким, поражающим небольшую группу населения), в некоторых регионах России, особенно в Крыму и Причерноморье, а также в странах Средиземноморья и Ближнего Востока, частота встречаемости может достигать одного случая на тысячу человек. По оценкам экспертов, значительная доля пациентов либо не добиваются контроля над болезнью при помощи стандартной терапии, либо плохо её переносят. Это формирует устойчивую неудовлетворенную медицинскую потребность – то есть врачам и больным не хватает эффективных и безопасных вариантов лечения, что подчеркивает важность появления новых таргетных препаратов.

Как пояснили в ведомстве, гофликицепт действует высокоизбирательно: он селективно блокирует интерлейкин-1, ту самую молекулу, которая запускает воспалительную реакцию. Такой подход позволяет воздействовать непосредственно на корень проблемы, снижая частоту и тяжесть изнуряющих приступов. Регистрация нового показания основана на результатах клинических исследований, которые проводились в трех странах – Армении, Турции и России. Данные показали, что гофликицепт способен значительно улучшать состояние пациентов с семейной средиземноморской лихорадкой, у которых болезнь не поддавалась контролю при стандартных схемах терапии.

До этого момента «Арцерикс» уже применялся в терапии другой болезни – идиопатического рецидивирующего перикардита. Регистрация нового показания, подчеркнули в компании, не только делает инновационное лечение доступным для еще одной категории пациентов, но и усиливает позиции «Р-Фарм» на международных рынках, где потребность в новых терапевтических подходах особенно высока.