Рост ниже 120 см и проблемы с легкими: почему некоторые болезни не лечат генной терапией

Существуют редкие наследственные болезни, для которых генная терапия пока недоступна. Среди них — хондроплазия, при которой нарушается развитие костной системы и взрослый человек не вырастает выше 120 сантиметров. Об этом «Ленте.ру» на полях Петербургского международного форума рассказал главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. П. Бочкова Сергей Куцев.

По словам генетика, при хондроплазии такой метод лечения не применяется по нескольким причинам, в том числе из-за слишком большого размера гена, который невозможно поместить в генную конструкцию. Заболевание сопровождается другими патологическими процессами, страдает качество жизни и сокращается ее продолжительность. Изучение механизмов развития хондроплазии привело не к генной терапии, а к созданию препарата «восоритид», который воздействует на метаболические цепочки и заставляет кости расти, сообщил специалист.

Куцев также указал на муковисцидоз — еще одно опасное наследственное заболевание, при котором страдает ген CFTR, имеющий огромные размеры. По его словам, этот ген невозможно вставить в аденосоциированный вирус и доставить в клетки. В центре, который он возглавляет, сейчас разрабатывается подход к редактированию генов для ряда мутаций, и эту работу специалист назвал очень успешной.